Nous sommes particulièrement heureux de vous annoncer que le Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) de l’European Medicine Agency (EMA) a accordé une AMM conditionnelle au Welireg (belzutifan) pour la maladie de VHL le 12 décembre dernier dans les indications suivantes : « WELIREG est indiqué en monothérapie pour le traitement des patients adultes qui nécessitent un traitement pour un carcinome à cellules rénales (CCR), des hémangioblastomes du système nerveux central (SNC) ou des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (TNEp), localisés et associés à la maladie de von Hippel-Lindau et pour qui les interventions localisées ne sont pas adaptées. » cf. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/welireg

Il s’agit d’une très grande nouvelle que nous attendions avec impatience et qui couronne plus de trois ans d’efforts constants du Réseau PREDIR et de l’association VHL France auprès du laboratoire MSD, aux côtés de la VHL Alliance et des Collègues et patients de plusieurs pays européens. MSD a immédiatement réouvert les Autorisations d’Accès Compassionnels (AAC) pour les patients français dont l’état clinique le justifie.

La prochaine étape est le passage devant la commission de transparence de la HAS qui devrait permettre prochainement un accès précoce au médicament en attendant sa commercialisation.